目的:本研究旨在从多成分、多靶点作用的角度为透脓散加减方治疗UC提供理论支持和数据支撑,为“以痈论治”UC提供新的治疗思路。首先利用网络药理学技术,预测透脓散加减方治疗UC的有效成分、关键作用靶点和信号通路,努力阐释潜在的作用机制,以确定理论的可行性,并筛选核心靶点作为临床试验的实验室指标;其次通过临床试验进行验证,从多个方面来评估透脓散加减方治疗活动期大肠湿热型UC的有效性及安全性。方法:网络药理学分析:在TCMSP数据库中检索透脓散加减方中所有中药的有效成分的作用靶点,再利用Genecards、OMIM、TTD、Drug Bank四个数据库,获取UC的相关基因,把透脓散加减方的作用靶点与UC的疾病基因加以比较,获得药物与疾病的共有靶点,构建Venn图;借助Cytoscape 3.9.1软件对透脓散加减方的有效活性成分以及药物与疾病的共有靶点,构建可视化透脓散加减方调控网络模型,并对各节点之间的关系分析;于STRING数据库中构建蛋白相互作用网络图(PPI),使用Cytoscape 3.9.1软件打开PPI,安装Cyto Hubba插件构建网络核心;使用DAVID数据库进行GO和KEGG通路分析。临床验证:按照病例纳入、排除及剔除标准,筛选符合条件的60例安徽省中医院肛肠二科2022年1月-2022年12月门诊或住院就诊的UC患者,查随机数字表确立治疗组(透脓散组)和对照组(美沙拉嗪组)各30例,疗程8周,治疗组予透脓散加减方口服治疗,对照组予美沙拉嗪肠溶片口服治疗,期间停用影响疗效观察的药物。在治疗始末记更多录两组患者临床症状上的变化,并通过临床Biomaterial-related infections综合疗效、中医症状积分、中医疗效评定、改良Mayo评分、血清IL-6和TNF-α表达水平的变化及安全性方面进行疗效评价。结果:网络药理学部分:(1)利用TCMSP数据库整合的中药成分有81个,上述疾病数据库中共获得UC靶点5564个,简化后得到220个药物靶点,透脓散加减方和UC有167个共有靶点。(2)在STRING据库中上传透脓散加减方和UC的共有靶点,选择人类物种,构建PPI图,同时构建网络核心,最终确定TP53、AKT1、TNF、IL-6、CASP3、EGFR等作为关键性靶点。(3)对透脓散加减方治疗UC的靶点蛋白进行GO与KEGG富集分析:在GO分析中共获得BP(生物学过程)818条、CC(细胞组分)92条、MF(分子功能)151条,在KEGG分析中,其信号通路主要集中在癌症通路、AGE-RAGE信号通路、IL-17信号通路、TNF信号通路、PI3K-AKT信号通路、P53信号通路等。临床验证部分:(1)透脓散组与美沙拉嗪组在综合疗效、改良Mayo评分、抑制炎症反应方面作用相当。(2)两组治疗后各中医症状(腹泻、脓血便、腹胀、腹痛、肛门灼热、里急后重)积分较治获悉更多疗前均有下降(P<0.05),其中,透脓散组在改善腹痛、腹胀方面相比美沙拉嗪组更具优越性(P<0.05);治疗后,两组中医症状总积分存在统计学差异(P<0.05),透脓散组在缓解UC中医症状上效果更有优势。(3)透脓散组的中医疗效优于美沙拉嗪组(P<0.05)。(4)透脓散组相对于美沙拉嗪组安全性更高,无明显副作用。结论:(1)运用网络药理学,从理论层面证实了透脓散加减方可对UC起治疗作用;(2)临床上证实了透脓散加减方及美沙拉嗪肠溶片口服对治疗UC均有疗效,在综合疗效、改良Mayo评分、抑制炎症反应上,两组治疗效果相当,在改善中医症状、中医疗效及安全性上,治疗组凸显了一定的中医学优势,可在临床上应用推广并深入研究,不断给“从痈论治溃疡性结肠炎”提供夯实的理论支撑与数据支撑。